В эпидемиологических исследованиях нас обычно интересует, как определенные вмешательства или воздействия связаны с исходами; например, существует ли связь между возрастом отца и ретинобластомой у потомства? [10]. Существует несколько статистических подходов, которые могут быть использованы для количественной оценки связей, либо в виде отношения, либо в виде разности, в зависимости от дизайна исследования и используемого статистического метода (Таблица 1.2).

Отношение кумулятивной частоты возникновения событий у подвергшихся воздействию и не подвергшихся воздействию лиц (или между леченными и нелеченными пациентами) является относительным риском (ОР, RR). Например, в Нидерландах ОР ретинобластомы у детей, зачатых путем in vitro fertilization, составляет от 4.9 до 7.2. Это означает, что риск развития ретинобластомы у детей, зачатых после IVF, в 4.9–7.2 раза выше, чем у детей, зачатых естественным путем.

Отношение плотности заболеваемости у неподвергнутых воздействию и подвергнутых воздействию пациентов (или между леченными и нелеченными пациентами) представляет собой отношение рисков (HR), которое имеет интерпретацию, аналогичную ОР. Этот показатель часто используется в отношении смертности, поскольку нас обычно интересует не только доля умерших пациентов, но и время от исходного уровня (диагноза или начала лечения) до смерти. Специальным применением HR является отношение наблюдаемого количества случаев к ожидаемому (отношение O/E). В этом случае наблюдаемая плотность заболеваемости рассчитывается для исследуемой популяции и сравнивается с ожидаемой плотностью заболеваемости, полученной из популяционного регистра (например, регистра рака). Например, в исследовании пожизненных рисков распространенных видов рака среди 144 выживших с наследственной ретинобластомой наблюдалось 41 смерть от рака, тогда как ожидалось только 7,58 смертей от рака. Эти данные могут быть выражены как стандартизированное отношение смертности 5,41 [11].

P _l группа распространенности 1, P ₂ группа распространенности 2, C I кумулятивная заболеваемость, C I _l ДИ (CI) группа 1, C I ₂ ДИ группа 2, I D плотность заболеваемости, I D _l ID группа 1, I D ₂ ID группа 2, O / E отношение наблюдаемого к ожидаемому отношению, R C T рандомизированное контролируемое исследование $X _ { 1 } = $ средний балл группа 1; $X _ { 2 } = $ средний балл группа 2

Отношение шансов (ОШ, OR) является наиболее часто представляемым показателем связи в литературе в силу того, что эта статистика может быть получена с помощью популярного логистического регрессионного анализа. ОШ представляет собой отношение шансов исхода, интересующего исследователя, между подвергнутыми воздействию и неподвергнутыми воздействию. Вообще говоря, ОШ является хорошим приближением к ОР или HR.

Различия в рисках (RD) предпочтительно представляются в качестве исходов в рандомизированных контролируемых исследованиях. RD легко интерпретировать, и его можно использовать для расчета числа пациентов, которых необходимо пролечить (ЧБНЛ, NNT), чтобы предотвратить одно дополнительное событие (например, смерть) по сравнению со стандартным лечением или плацебо. ЧБНЛ может быть рассчитан как величина, обратная RD (1/RD). Связанным понятием является число, которое необходимо проскринировать (NNS). Это относится к числу пациентов, которых необходимо проскринировать, чтобы предотвратить одно дополнительное событие по сравнению с ситуацией без программы скрининга. Таким образом, NNS зависит как от прогностической вероятности скринингового теста, так и от эффективности лечения людей, у которых диагноз был поставлен с помощью этого скринингового теста. Значение рутинного нейровизуализационного скрининга пинобластомы у пациентов с ретинобластомой неопределенно и является предметом дискуссии [12].

Для баллов по интервальным шкалам, таким как качество жизни, различия в средних баллах между подвергшимися воздействию и неподвергшимися воздействию участниками являются наиболее важным показателем интереса. Их можно получить с помощью t-критерия для независимых выборок в рамках общих линейных моделей (например, анализа линейной регрессии).

При интерпретации исхода мы хотим знать не только числовое значение точечной оценки, но и точность, с которой она была оценена. Другими словами, можем ли мы быть уверены, что исход не является просто случайной находкой? Обычным стандартом для признания исхода выходящим за рамки случайности является p (вероятность) < 0.05. Более информативное описание дает 95% доверительный интервал (ДИ). Грубая интерпретация 95% ДИ заключается в том, что существует 95%-ная вероятность того, что истинное значение находится внутри доверительного интервала.

Статистическая значимость и ширина доверительных интервалов сильно зависят от размера выборки исследования. Это означает, что в очень больших выборках слабые (и потенциально неважные) связи могут быть статистически значимыми. Напротив, в малых выборках сильные (и потенциально важные) связи иногда не являются статистически значимыми. Такие результаты, конечно, не следует отбрасывать как нерелевантные. Вместо этого их следует воспроизвести на более крупных популяциях исследования. Связи, хотя и являются статистически значимыми, не обязательно должны быть клинически важными. Поэтому интерпретация результатов никогда не должна основываться исключительно на статистической значимости.