Традиционно показателями исходов в клинических исследованиях по эпидемиологии рака были распространенность, заболеваемость и смертность (выживаемость). В последнее время все более популярными становятся показатели качества жизни. В офтальмологической онкологии важным показателем исхода также является острота зрения.

Распространенность относится к доле исследуемой популяции с интересующим состоянием. Обычно распространенность указывается для конкретного момента времени (точечная распространенность), но иногда она оценивается за определенный период времени (например, 1-годовая или пожизненная распространенность). Например, пожизненная распространенность увеальной меланомы в популяции европеоидной расы с окуло (дермальным) меланоцитозом оценивается в 0.26% [4].

В то время как распространенность относится к существующим случаям, заболеваемость относится к доле новых случаев в исследуемой популяции. Важно, чтобы изучаемая популяция подвергалась риску развития данного состояния. Например, лица с двусторонней энуклеацией больше не подвержены риску развития увеальной меланомы. Существует два различных показателя заболеваемости: кумулятивная заболеваемость (CI) и плотность заболеваемости (ID). CI — это доля новых случаев в популяции, подверженной риску, за определенный период времени. Например, CI вторых злокачественных новообразований у пациентов с наследственной ретинобластомой составляет 17% в возрасте 35 лет [5]. ID относится к скорости развития состояния во время последующего наблюдения, обычно выражаемой как доля на человеко-год риска.

Рак относится к числу основных причин смертности. Чтобы понять процессы, которые либо ускоряют, либо замедляют этот исход, необходимо строго определить бремя болезни. Клинические эпидемиологи разработали несколько концепций смертности, каждая из которых имеет свои определения, интерпретации и области применения. К сожалению, во многих из этих концепций используется схожая номенклатура, поэтому важно всегда уточнять используемое определение смертности. В широком смысле показатель смертности относится к частоте случаев смерти, а показатель выживаемости является его дополнением, т. е. показатель выживаемости = 100 — показатель смертности.

Популяционная смертность — это вероятность того, что человек из общей популяции умрет от конкретного заболевания в течение определенного периода времени. Это полезная концепция для измерения бремени болезни в популяции. Например, популяционная смертность от болезней сердца в 2015 году составляла 197,2 на 100 000 населения в год. Таким образом, этот показатель более важен для лиц, принимающих решения в области общественного здравоохранения, в отличие от клиницистов. Этот показатель рассчитывается на основе свидетельств о смерти, где известна причина смерти [6].

Общая смертность — это вероятность того, что человек с заболеванием умрет в течение периода времени после постановки диагноза. Важно указать временной период для статистики смертности — в долгосрочной перспективе смертность составляет 100% для любого состояния. Стоит отметить, что это определение безразлично к причине смерти. Общая смертность является наиболее распространенным показателем смертности в литературе и часто используется для прогнозирования. Этот показатель помогает выявлять факторы риска неблагоприятного прогноза, а также измерять различия между популяциями. Интерпретация этого показателя осложняется систематическими ошибками, включая ошибки, связанные с опережающим временем (lead time), длительностью (length) и гипердиагностикой (overdiagnosis).

Специфическая смертность — это вероятность того, что человек с заболеванием умрет в течение периода времени после постановки диагноза именно от этого заболевания. Это контрастирует с общей выживаемостью, которая не различает причины смерти. Специфическая смертность наиболее точно измеряет «летальность» заболевания, но, подобно общей смертности, на нее могут влиять ошибки, связанные с опережающим временем, длительностью и гипердиагностикой.

Относительная смертность — это доля, которая сравнивает общую смертность людей с заболеванием с показателем здоровой, но в остальном идентичной популяции. Относительная смертность измеряет избыточную смертность, связанную с диагнозом, по сравнению с общей популяцией. Это удобный показатель для расчета, так как он не требует регистрации причины смерти. Он также является полезным показателем для понимания летальности заболевания, поражающего пожилых людей, когда пациенты подвержены риску смерти от других причин. Для расчета относительной выживаемости общая выживаемость когорты пациентов сравнивается с таблицами дожития общей популяции, сопоставленными по возрасту, полу, расе и другим важным демографическим признакам.

Условная смертность — это другой клинически информативный показатель смертности, который измеряет вероятность того, что человек с заболеванием умрет в течение определенного периода времени после того, как он уже прожил с этим заболеванием некоторое время. Это полезный показатель для оценки того, как прогноз меняется с течением времени. Условная выживаемость требует когорты пациентов, у которых долгосрочное последующее наблюдение близко к завершению.

Другим классом исходов, представляющих интерес для клинических эпидемиологов, является время до наступления события. Время до наступления события измеряет продолжительность времени, которое проходит от некоторой начальной точки до определенной конечной точки; наиболее распространенным показателем времени до наступления события является выживаемость, которая определяется как время от момента постановки диагноза до смерти (не следует путать с показателем выживаемости). В качестве конечной точки могут использоваться и другие события, такие как рецидив или рентгенологическое прогрессирование. Данные о времени до наступления события обычно представляются графически с помощью графика Каплана–Мейера, который отображает непараметрическую оценку показателя выживаемости в популяции как функцию времени [7].

В то время как общая смертность и смертность от конкретной причины являются двумя «золотыми стандартами» измерения смертности при оценке эффективности вмешательств, предлагаются и другие показатели эффективности, такие как суррогатные конечные точки, которые представляют собой биомаркеры, предназначенные для замены клинической конечной точки. Следует отметить, что это не клинические величины, представляющие интерес, но они коррелируют с ними. Примеры суррогатных конечных точек включают признаки рентгенологического прогрессирования, биохимические маркеры и физические признаки [8]. Это спорные показатели, которые не имеют единогласного признания в научном и регуляторном сообществе. Сторонники суррогатных конечных точек утверждают, что они предпочтительнее по причинам осуществимости, стоимости, продолжительности исследования и возможной целесообразности процесса одобрения препарата. Критики суррогатных конечных точек указывают на то, что доказательная база для суррогатных конечных точек, тесно коррелирующих с клиническими исходами, часто является слабой.

В связи с ростом показателей выживаемости и тяжелыми побочными эффектами некоторых методов лечения, показатели качества жизни приобретают все большее значение в офтальмоонкологии. Эти показатели охватывают симптомы, а также физическое, социальное и психологическое функционирование с точки зрения пациента. Обычно качество жизни оценивается с помощью структурированного опросника, а баллы суммируются с предположением об интервальной шкале. Недавно для пациентов с заболеваниями глаз было разработано несколько опросников, таких как оценка исхода при заболеваниях глаз (measure of outcome in ocular disease [MOOD]) [9].